请给“伟哥”增加肺动脉高压适应证

    推动靶向药物进入大病医保目录并非易事。在经历多次失败后,爱稀客将目光聚焦在了靶向药物5型磷酸二酯酶抑制剂(包括西地那非、他达拉非、伐地那非)上。由于价格相对便宜,此类药物成为我国肺动脉高压治疗的一线药物。

  然而,令人尴尬的是,这类俗称“伟哥”的药物,虽然在很多国家都注册了可用于肺动脉高压治疗,但在中国,它们的适应证只有“男性勃起功能障碍”(简称“ED”)。

  近日,爱稀客发起了推动“伟哥”类药品注册肺动脉高压适应证的签名征集活动,希望能借此推动此类药品逐步纳入医保,改变广大患者有药吃不起的现状。

  半数肺动脉高压患者靠“伟哥”救命

  对很多肺动脉高压患者而言,“伟哥”确实是能救命的药。

  中华医学会心血管病分会肺血管组副组长、上海心血管病分会肺循环组组长、上海交通大学医学院仁济医院心内科主任医师沈节艳介绍,5型磷酸二酯酶抑制剂最早是用于心衰患者,后来发现有治疗ED的作用,转而成为风靡全球的“伟哥”。再后来,又发现它还能扩张肺血管,于是又成为肺动脉高压患者的靶向药物。在很多国家,5型磷酸二酯酶抑制剂的适应证包括了ED和肺动脉高压。但在中国,这类药的适应证只注册了ED。

  中国医学科学院阜外心血管病医院心内科主治医师徐希奇曾撰文指出,此类药物临床应用的主要依据是中华医学会心血管病学分会组织制定的《肺动脉高压筛查诊断与治疗专家共识》。

  “伟哥”类药物在中国治疗肺动脉高压已有很多年。爱稀客针对会员患者发起的一项调查发现,使用“伟哥”类药物治疗的患者占到总人数的50.8%。其中,使用西地那非(商品名:万艾可、金戈、万菲乐)的31.8%,使用伐地那非(商品名:艾力达)的5.9%、使用他达拉非(商品名:希爱力)的占12.9%。

  “尽管‘伟哥’类药物是三大类靶向药物里最便宜的,仍有很多患者吃不起。”爱稀客执行主任李融表示,2014年,爱稀客在推动波生坦、万他维和西地那非纳入医保时,西地那非首先就被刷了下来,因为它连肺动脉高压的适应证都没有。“我们连谈判的门槛都进不了,所以必须先解决适应证的问题。”李融说道。

  “伟哥”治疗肺动脉高压让患者尴尬

  “我们每次要跟病人解释这个不是性激素,只是扩张血管的药。男病人很容易接受,女病人却觉得挺尴尬的。”沈节艳坦言,在为患者开“伟哥”类药物之前,必须充分沟通,告知患者此类药物是超适应证治疗,成分可以治疗肺动脉高压,但剂量并不是专为肺动脉高压而设计的,患者签署知情同意书后才能使用。

  广州医科大学附属第一医院呼吸科主任医师、广州呼吸疾病研究所、呼吸疾病国家重点实验室主任医师刘春丽也发现,最开始做解释工作时,很多患者及家属觉得难以理解,尤其是女性患者的老公觉得不可思议。但为了治病,绝大多数患者并不排斥用“伟哥”类药物。

  “医生跟我说,吃希爱力是超适应证使用,但我并不担心,只要能治好病。而且我吃了并没有反应,不吃反而会一直咯血。”肺动脉高压患者李惠心选择了听从医生的用药方案。

  但是,由于“伟哥”类药物的剂量是为了治疗ED而设定,所以对于肺动脉高压患者而言,很多时候需要把一片药掰成4-5份吃。

  以西地那非的剂量为例,沈节艳主任介绍,用于ED治疗的剂量是100毫克,但用于肺动脉高压的剂量是20毫克一天三次,所以患者需要把100毫克的药片切分成5份。但由于5份并不好切,临床医生往往建议切成4份,25毫克一次。“虽然每次吃的剂量不一定准确,但总剂量是不影响疗效的,但吃起来很麻烦。”沈节艳无奈地说。

  “伟哥”新增适应证有多难?

  要为药物增加新适应证并不是一件简单的事情。爱稀客在力推“伟哥”类药物新增适应证之初,被泼了不少冷水,一些医药圈的人认为他们的努力会白费。“从最原始单纯的角度来讲,药厂推新的适应证是有代价的,要经过很长时间,花费很大,而且不知道这类患者究竟有多少。”李融说道。

  某大型药企研究人员坦言,他们曾几次考虑过增加西地那非治疗肺动脉高压的适应证,毕竟适应范围扩大了,产品的市场会更有前景,但预估难度会很大。据了解,增加新的适应证,按新药注册分类属于化药3类,相当于重新申报一个新药,需按照《注册管理办法》和相关技术指导原则进行药学和临床研究,并需要通过国家食药监总局药品审评中心的评审和国家食药监总局的审批,时间至少3-4年,费用至少上千万元,尤其是临床试验研究,这种病发病率非常低,临床试验难度大,费用高,时间长。同时,担心临床病例少,临床医生不感兴趣。

  礼来的他达拉非片针对肺动脉高压的这一适应证在美国、欧盟、日本等多个国家已获得批准上市多年,其临床疗效肯定,并在欧美和日本肺动脉高压诊治指南中作为一线药物推荐使用。新京报记者从礼来中国获悉,2013年,礼来启动了肺动脉高压适应证在中国的研发,目前相关事宜正在准备进行中。礼来中国表示,启动该适应证在中国的研发,是基于该疾病未被满足的临床需求的考虑。

  而研发出伟哥的辉瑞公司回复新京报记者称,目前还没有增加万艾可(西地那非)针对肺动脉高压适应证的计划。

  刘春丽教授表示,如果企业能够公益性地支持医生做一些临床研究,或推动这类药物进入医保,很多医生乐意配合。“肺动脉高压虽然不是常见病,但总的患病人口不少,一旦发病,对整个家庭影响很大。我们希望,有更多的公益组织能来支持肺动脉高压患者,或者是推进靶向药物进医保,造福更多的病人。”

  “一旦新适应证批下来,我们希望药品能尽快上市,也将为推动其尽快纳入医保而努力。”李融说。

  这些罕见病也遭遇用药难问题

  1 血友病

  血友病患者的“救命药”经常告急。甲型血友病的凝血八因子2008年才开始逐步解决,虽然纳入了医保,却经常出现市场缺药的局面。乙型血友病患者所用的“救命药”凝血酶原复合物也是经常一药难求,而重组人凝血九因子则价格高昂,让很多患者负担不起。

  2 戈谢氏病

  由于国内没有特效药,戈谢氏病患者目前只能靠注射进口药物“思而赞”治疗。一般成年患者一年的药费高达200万元至300万元,即便将来医保能支付一部分,患者每年还需承担余下的近40万元,而且都要提前先垫付再报销。目前,部分患者依靠中华慈善总会思而赞慈善赠药项目获得的10年免费药物捐赠来维持治疗。

  3 法布雷病

  治疗法布雷病的特效药Fabrazyme2003年就由美国一家公司研制成功,并广泛用于全球几十个国家和地区。法布雷病患者用上这个药,就可以补充他身上缺少的酶,过上同健康人一样的生活。但该药并未在大陆进行药品注册,很多患者只能等死。即便进入中国市场,每年大约一两百万元的高昂费用,也是患者们无法承担的。

  D02-D03版采写/新京报记者 王卡拉